这个治疗思路是很有临床意义的,只不过想要真正做到这一步,还有很多的难题。
比如怎样做到将人体内那么多细胞,全部都剔除一条染色体!
用什么手段靶向地把转基因送到人体的细胞内,而不是在体外操作。
怎么定向控制,识别需要关闭的基因片段,而不误把其他正常的基因给沉默了。
这些都是困扰这项技术走向临床的主要难题,而陈长安要做的,就是一一的攻克这些难题。
几个实习生在听完陈长安的阐述之后,都感觉到了前所未有的阻力和困难,想要解决这些问题,在现有的科学下,真的有些太困难了。
一个比较大胆的实习生,干脆直接举手问道:“陈总,我觉得没必要费力不讨好的研究这种技术吧?”
“与其费工夫研究怎么恢复唐氏儿的智力问题,还不如早点在孕检阶段就筛查掉有问题的胚胎,这个研究可能能拓展出更大的价值,在转基因方面能有更多的科研意义,但是对于唐氏综合征来说,效果真不如普及产检啊。”
陈长安摇了摇头,有些无奈的说道:“想法很美好,但是现实却不是理想化的。”
“产前基因检查虽然有效但不是那么有效,毕竟目前的产检手段还无法做到百分百筛别唐氏综合征患者。”
“有一些唐氏儿在唐筛的时候明明风险程度是低,但是生下来却患有唐氏综合征。”
“而有些准妈妈肚子里的孩子唐筛结果高风险,但是因为看到好多孩子唐筛高风险但生下来还是健康的,所以宁愿相信自己肚子里的孩子是健康的而把他/她生下来。”
“现代医学再发达,也无法避免人性的挣扎,除非什么时候能做到唐筛百分百正确,没有任何侥幸,才可能改变这一现状。”
“而且,现在全球有数十上百万的唐氏儿存活,并且每年唐氏儿的出生率还没有任何下降的趋势,这些孩子从生下来就没有选择的权利,他们何其无辜。”
“如果有可能的话,能将他们的智力恢复到正常人的水平,哪怕身体上有些残缺,但是至少可以拥有选择的权利,而不是浑浑噩噩痴呆的过一辈子。”
“医学的出现,本身就是为了使生命更美好,既然现在有这么多唐氏儿,那我们就应该为他们做些什么,而不是直接放弃他们。”
提问的那个实习生讪讪一笑,有些慌乱的解释道:“陈总,我不是那个意思我没有要放弃他们”
话还没说完,陈长安就打断道:“我明白,这只是一场正常的学术讨论,我没有指责你的意思。”
“好了,问题讨论到此为止,大家开始干活吧,我们先模拟体外细胞的转基因,都打起精神来,谁要是出错了,晚上一个人留下来加班!”
三百七十七章 变异的T细胞
唐氏综合征的研究在陈长安的主导下,稳步就班的进行着,前期的工作一切都还算顺利,毕竟前人已经走过一遍路了,模拟体外细胞的XIST基因转入试验,成功性还是很高的。
就在陈长安忙着研究唐氏综合征的时候,他隔壁的实验室,云珩团队一直在进行的阻断艾滋病的研究,也获得了一阶段的成功。
并且,云珩他们项目组也遇到了一个和陈长安同样的难题。
怎么把一个突变的基因,完美的转入所有造血干细胞中?
云珩的项目组进行了多种尝试,包括并不限于利用锌指技术,转录,CRISPR-CAS9等多种基因组编辑技术,但是都无法非常有效的一次性将所有干细胞都转入可以免疫艾滋病的基因。
这显然是一项很难攻克的问题。
在尝试了很多次都无果之后,云珩无奈的拿着报告找上了陈长安。
他也听陈长安说过他们治疗唐氏综合征的项目也是需要进行大范围的基因编辑,既然陈长安提出了这个课题,想必是有所倚仗。
当云珩找上门的时候,陈长安也刚好在进行基因编辑的模拟建模工作,研究中心新采购的超算是真滴好用,只需要输入一些代码和数据,超算就能真实的模拟出整个实验过程,对科研工作的效率提升简直了。
就是贵了点,一组超算就要几百万,十组超算花了大几千万,不过这个钱花的值!
见到云珩敲门走进超算室,陈长安笑着打招呼道:“云教授,你也要用超算?再等一会,我可能还要用半个小时。”
不过云珩却摇了摇头,“陈总,我有事找您,是关于我们项目组的问题。”
“哦?”陈长安坐回椅子上,伸手示意云珩坐下说。
“我们项目组在治疗艾滋病的研究中,已经取得了一阶段的成功。”
“我们已经成功将那种突变过的bsp; 5基因,转入到了体外细胞中,并且实际效果很显著,艾滋病毒在接触到这种基因编辑后的细胞,根本无法与其相结合,可以有效阻止艾滋病毒的感染。”
艾滋病是一种能攻击人体免疫系统的病毒,它把人体免疫系统中最重要的CD4T淋巴细胞作为主要攻击目标,大量破坏该细胞,使人体丧失免疫功能。
但是少数北欧人体内存在一种先天性的蛋白质受体基因突变,这种突变使得这些人体内的免疫细胞没有能够与艾滋病毒相结合的蛋白质受体。
也就是说,没有了蛋白质受体的免疫细胞就像披上了一件“隐身衣”,当艾滋病毒进入体内时,病毒找不到可以攻击的目标,于是无法侵入细胞内增殖自己,最终病毒就会被人体彻底清除干净。
拥有这种蛋白质受体基因突变的人,先天性的就免疫艾滋病细胞。
也是基于这个现象,当年华夏有两个疯狂的科学家,就试图利用基因编辑技术,人为的将这种基因嵌入到胚胎中,制造先天性免疫艾滋病的基因编辑婴儿。
在事情败露之后,不但被国际舆论谴责,还要被抓起来吃牢房。
不过云珩倒是没有要搞基因编辑婴儿的疯狂想法。
他详细的向陈长安解释道:“我们项目组有一个研究思路,如果我们将这种突变过的bsp; 5基因,转入到艾滋病患者的造血干细胞中。”
“这样当造血干细胞分化出新的T淋巴细胞时,这些免疫细胞就会自带这种基因特型,原本潜伏在体内的艾滋病毒,将无法与新生的免疫细胞相结合,无法继续感染人体,那么病毒在失去攻击目标后,就自然会被人体清除掉!”
“艾滋病人就会被彻底治愈!”
“想法很可行啊,研究过程中出什么问题了?”陈长安赞同的点点头。
云珩提出的这个研究方向,理论上是没什么问题的,而且实施起来,也要比他治疗唐氏综合征的方案现实得多。
毕竟云珩只是想在造血干细胞中转入一个特殊基因,陈长安想要做的是将人体所有的细胞中都转入一个特殊基因,那个操作起来更简单,显然是一眼就能看出来。
而且云珩这个方案还有一个好处,就是他的这种基因编辑方案,是不涉及人类根本的遗传基因,这种基因突变只局限于造血干细胞中,人体的其他细胞中是没有这种基因突变的,遗传细胞自然也不会携带这种基因突变。
也就是说利用这种方法被治愈的艾滋病患者,就算之后生孩子了,孩子也不会携带这种基因突变,那么这就不影响人类基因池,也不会影响人类基因的多样性。
这种一次性的治疗手段,显然是最符合目前医学伦理的方案,如果说一旦基因编辑涉及到遗传基因,会永久性的修改人类基因,那就触及红线了,不为容忍。
陈长安大胆的想要将唐氏儿的细胞基因中添入XIST基因,其实就是改变了遗传物质,是会遗传到下一代的。
只不过他还有另外的准备和考虑。
现在的问题是云珩在实际研究中,出现了一些瓶颈。
云珩有些懊恼的向陈长安诉苦:“陈总,我们在体外细胞中已经试验过了,这种治疗方法确实是可行的,但是如何将突变过的bsp; 5基因转入患者的造血干细胞内,或者如何引诱造血干细胞发生这种基因突变,现阶段我们无法做到。”